Messages d'alerte
| Indications | Traitement du diabète de l'adulte, l'adolescent et l'enfant à partir de 6 ans nécessitant un traitement par insuline |
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| Laboratoire exploitant | Sanofi-aventis France |
| Origine du signalement | Sanofi-aventis France |
| Date de signalement à l'Afssaps | 19/09/2011 |
| Observations particulières |
- En ville, stocks résiduels faibles : distribution limitée au cas par cas - Rupture de stock totale attendue pour mi-octobre 2011 - A l'hôpital, rupture de stock effective
- Retour à un approvisionnement normal attendu pour début 2012 |
L'Afssaps a été informée de la mise en œuvre d'une action de sécurité effectuée par PHILIPS HEALTHCARE.
Les utilisateurs concernés ont reçu le courrier ci-joint (27/09/2011) (65 ko)
| Indications | Caelyx est indiqué : - En monothérapie chez les patients ayant un cancer du sein métastatique, avec un risque cardiaque augmenté. - Dans le traitement d'un cancer ovarien à un stade avancé chez les femmes après l'échec d'une chimiothérapie de première intention à base de platine. - En association avec le bortézomib pour le traitement du myélome multiple en progression chez les patients qui ont reçu au moins un traitement antérieur et qui ont déjà subi ou qui sont inéligibles pour une greffe de moelle osseuse. - Dans le traitement du Sarcome de Kaposi (SK) associé au SIDA chez des patients ayant un faible taux de CD4 (< 200 lymphocytes CD4/mm3) et présentant des lésions cutanéo-muqueuses ou viscérales étendues. Caelyx peut être utilisé en tant que chimiothérapie systémique de première intention, ou comme chimiothérapie de seconde intention chez des patients présentant un sarcome de Kaposi associé au Sida dont la maladie a progressé malgré une chimiothérapie préalable, comprenant au moins deux des agents suivants : alcaloïdes de la pervenche, bléomycine et doxorubicine conventionnelle (ou autre anthracycline), ou chez des patients qui y furent intolérants. |
|---|---|
| Laboratoire exploitant | Janssen-Cilag |
| Origine du signalement | Janssen-Cilag |
| Date de signalement à l'Afssaps | 06/05/2011 |
| Observations particulières |
Lire aussi
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Informations de sécurité sanitaire
L'Afssaps a rencontré le laboratoire Celgene, en présence de l'Association Française des Malades du Myélome Multiple (AF3M), de l'Intergroupe Francophone du Myélome (IFM) et de l'organisme représentant les entreprises du médicament (LEEM), au sujet d'un traitement en cours de développement : le pomalidomide pour le traitement du myélome multiple (MM) réfractaire.
Les patients, qui ne peuvent être inclus dans les essais cliniques sur ce médicament, actuellement menés en France par Celgene et les équipes de recherche de l'IFM, et qui ne répondent pas ou plus aux traitements déjà disponibles, pourront être traités par pomalidomide via le dispositif d'Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU). Le laboratoire Celgene s'est engagé à déposer, à la fin du mois, une demande d'ATU de cohorte qui permettra un encadrement optimal de l'utilisation du produit et une équité d'accès. De son côté, l'Afssaps examiner a les données supportives de cette demande, dans un délai de deux mois. D'ici là, des ATU nominatives pourront être accordées dans des situations d'urgence thérapeutique.
Lorsqu'ils sont éligibles, les patients seront préférentiellement inclus dans les essais cliniques. De plus, le laboratoire Celgene prévoit d'élargir l'accès dans un nouvel essai qui pourrait être mis en place dès que possible, lorsque les essais en cours auront inclus suffisamment de patients.
| Ces possibilités de mise à disposition précoce d'un traitement s'inscrivent dans la nouvelle politique de l'Afssaps pour que la délivrance d'ATU soit mieux encadrée, plus équitable et offre plus de garanties de sécurité aux patients ; ceci, en veillant, dans le même temps, à ne pas freiner les efforts de recherche, de développement et d'enregistrement de nouveaux médicaments. L'autorisation de mise sur le marché (AMM), accordée par l'Afssaps, reste en effet le mode d'accès à l'innovation, qui doit être privilégié. |
Le myélome multiple
Le myélome multiple (MM) est un cancer du sang dans lequel des cellules particulières, les plasmocytes, sont produites en quantité trop importante. Elles s'accumulent alors dans la moelle osseuse aux dépens des autres cellules et de l'os qui l'entourent. A l'état normal, les plasmocytes aident à produire des anticorps qui luttent contre les infections. Chez les patients atteints de MM, cette production anormale de cellules conduit à des complications comme une anémie (diminution des globules rouges), des douleurs osseuses et fractures, une augmentation du calcium sanguin et une insuffisance rénale.
Environ 5 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année en France. En fonction de la situation du patient, le traitement repose sur l'autogreffe de moelle osseuse et la chimiothérapie. A ce jour, les médicaments disponibles pour réaliser ces chimiothérapies sont le melphalan, le thalidomide, le lénalidomide, la bendamustine et le bortézomib, dans certains cas associés à un corticoïde.
Le pomalidomide
Le laboratoire Celgene, commercialise déjà le thalidomide et le lénalidomide en France, depuis plusieurs années. On estime actuellement la population cible à environ 2700 patients par an pour le thalidomide dans le MM non traité et celle du lénalidomide dans le MM réfractaire aux autres traitements à environ 2000 patients par an.
Le pomalidomide est un nouvel immunomodulateur de structure chimique proche. Son mode d'action est similaire : il bloquerait le développement des cellules tumorales, empêcherait la croissance des vaisseaux sanguins dans les tumeurs et stimulerait également des cellules spécialisées du système immunitaire pour qu'elles s'attaquent aux cellules cancéreuses. Le pomalidomide présente des risques communs avec le thalidomide et le lénalidomide, notamment un risque tératogène (malformations chez l'enfant à naître en cas d'exposition au traitement pendant la grossesse).
Des essais cliniques sont en cours, dans plusieurs centres répartis sur le territoire français, au cours desquels le pomalidomide est étudié chez des patients atteints de MM en rechute ou réfractaire (c'est-à-dire après échec aux autres traitements). A ce jour, les données d'efficacité et de tolérance du traitement sont très limitées et d'autres résultats sont attendus avant de pouvoir étendre l'accès au traitement par l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L'accès au traitement
En France, une centaine de patients bénéficie déjà de ce nouveau traitement, en participant aux essais cliniques. Les essais en cours ou déjà planifiés devraient inclure au final plus de 250 patients français. L'inclusion dans ces essais doit être privilégiée car ils permettent non seulement l'accès au traitement mais aussi de faire la démonstration de son efficacité et d'étudier ses effets indésirables. Comme tout essai de ce type, ils comprennent des facteurs d'inclusion et d'exclusion des patients (basés, par exemple, sur les antécédents médicaux) et, de ce fait, tous les patients ne pourront y participer.
Des Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU) peuvent être envisagées, uniquement pour les patients en situation d'impasse thérapeutique et ne pouvant pas être inclus dans les essais en cours. Afin que ces ATU s'inscrivent dans une approche équitable et régulée, l'Afssaps a défini une nouvelle politique d'accès à l'innovation en termes de surveillance et d'information des patients et des médecins, tout en veillant à ne pas freiner le développement et l'enregistrement de nouveaux médicaments. Dans ce cadre, l'Afssaps a demandé, dès le mois de juin 2011, au laboratoire Celgene de déposer une demande d'essai ouvert, permettant un accès élargi au traitement et/ou une demande d'ATU de cohorte, assortie des données d'efficacité. Cette situation avait été explicitée en juillet 2011 aux associations de patients et aux médecins spécialistes.
Le laboratoire Celgene vient de s'engager à déposer avant la fin du mois de septembre une demande d'ATU de cohorte, sur la base des résultats de phase 2 dont il dispose actuellement. Par ailleurs, le laboratoire a manifesté son intention d'étendre l'accès aux essais cliniques de phase 3 en cours, via un nouvel essai clinique, dès qu'un nombre suffisant de patients répondant aux critères actuels aura pu être inclus.
Enfin, le laboratoire prévoit, comme l'a souhaité l'Afssaps, la mise en place de nouveaux travaux de recherche clinique afin que le rapport bénéfice/risque du pomalidomide puisse être évalué chez des sujets fragilisés (notamment les insuffisants rénaux).
Sans préjuger de sa décision finale, l'Afssaps effectuera l'évaluation du dossier complet de l'ATU de cohorte dans un délai de deux mois. Dès la soumission du dossier et avant même qu'un avis ait été rendu sur cette demande, des ATU nominatives pourront être accordées, à titre exceptionnel pour les patients en situation d'urgence thérapeutique, et seront encadrées par un protocole d'utilisation thérapeutique.
Lire aussi
Répertoire des essais cliniques : https://icrepec.afssaps.fr/
Rubrique dédiée aux ATU : http://www.afssaps.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation
Synergies n°3 : Les essais cliniques (20/12/2010) (2487 ko)
Site de l'Association Française des Malades du Myélome Multiple : www.af3m.org
Site de l'Intergroupe Francophone du Myélome : www.myelome.fr
Site Ophanet (portail des maladies rares et des médicaments orphelins) : www.orpha.net
Site de l'Institut National du Cancer (INCA) www.e-cancer.fr
Guide ALD/INCA/HAS n° 30 - Myélome multiple
Revlimid - Avis de la Commission de la Transparence - HAS -10 octobre 2007
Thalidomide Pharmion - Avis de la Commission de la Transparence - HAS - 16 juillet 2008
Décision de l'EMA désignant le pomalidomide comme médicament orphelin
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